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医药生物行业:细胞自噬研究摘获诺奖,有待进行临床转化

发布时间:2016-10-10    研究机构:广发证券

事件

2016年诺贝尔生理学或医学奖授予日本科学家大隅良典(YoshinoriOhsumi),以表彰他在细胞自噬机制方面研究的突出贡献。

细胞自噬的概念

细胞自噬是一种在真核细胞中高度受调控的、溶酶体依赖性的重要细胞代谢过程,主要参与降解细胞内的大型蛋白聚集体、衰老损伤的细胞器以及侵入细胞的病原体等。它的功能异常与肿瘤、衰老、代谢疾病、以及多种神经退行性疾病的发生密切相关。

细胞自噬的过程

细胞接受自噬诱导信号后,在胞浆的某处形成一个小的类似“脂质体”样的膜结构,然后该结构不断扩张,逐步吞噬胞浆中的待降解成分,成为密闭的球状的自噬体;自噬体与溶酶体融合,期间自噬体中的货物被降解;降解产物(氨基酸、脂肪酸等)被输送到胞浆中,供细胞重新利用,而残渣或被排出细胞外或滞留在胞浆中。

细胞自噬的意义

细胞自噬与生物的发育、生长等多种过程紧密相关,研究表明细胞自噬可能与衰老、神经退行性疾病、肿瘤、病原体的防御等有关。在临床转化方面,目前发现雷帕霉素(西罗莫司)是激活细胞自噬重要的化学分子,它能通过抑制mTOR激酶的活性从而激活细胞自噬。研究表明,在阿尔茨海默和帕金森病小鼠模型中,应用雷帕霉素治疗能降低β淀粉样蛋白的水平、提高对β淀粉样蛋白聚集体的清除、抑制Tau蛋白过磷酸化等,但是目前雷帕霉素还没有被批准应用于人体细胞自噬异常相关适应症。

细胞自噬目前还没有临床转化成果

细胞自噬概念已经提出了相当长的时间,自噬机制的研究一直是生命科学的热门领域,但是目前在临床应用方面还并不明朗。拥有西罗莫司(雷帕霉素)批文的国内生产企业包括华东医药、华北制药(600812)、浙江医药等,目前西罗莫司作为一种免疫抑制剂药物使用,主要提供给器官移植手术的器官接受者;但是西罗莫司还没有被批准用于细胞自噬异常相关疾病的治疗或者预防。

风险提示

细胞自噬目前还处于基础研究阶段,离临床应用还有很长时间。

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